درمان اصلی اختلال طیف اوتیسم، توانبخشی در حوزه‌های گفتار و زبان، شناخت (درک مفاهیم) و رفتار (مداخلاتی نظیرABA و سایر انواع مداخلات آموزشی و رفتاری) است، برخی کودکان با اختلال طیف اوتیسم به دلیل مشکلات حسی و حرکتی، درجاتی از کم‌توانی ذهنی و نقص‌هایی در مهارت‌های خودیاری و... نیازمند مداخلات توانبخشی اختصاصی هستند. ارزیابی، انتخاب و برنامه‌ریزی مداخلات توانبخشی باید با مشارکت روان‌پزشک کودک و نوجوان و متخصصان توانبخشی در قالب یک تیم درمانی هماهنگ انجام شود.

در بین درمان‌های دارویی، دو داروی ریسپریدون و آری‌پیپرازول برای درمان تحریک‌پذیری، پرخاشگری، لجبازی، حرکات کلیشه‌ای، انزوای اجتماعی و... تایید شده‌اند و برای اثر‌بخشی کوئتیاپین، اولانزاپین، هالوپریدول و سایر انواع داروها در این دسته دارویی شواهدی وجود دارد که استفاده از آنها را در موارد خاصی ممکن می‌سازد.

استفاده از داروهای ضداضطراب و افسردگی نظیر فلوکستین، سیتالوپرام و سرترالین برای درمان نشانه‌های افسردگی و اضطراب همراه با این اختلال با نظر روان‌پزشک معالج امکان‌پذیر است. داروهای موثر در درمان بیش‌فعالی و نقص تمرکز نظیر متیل فنیدیت (ریتالین و سایر داروهای این خانواده)، آتموکستین، کلونیدین و... را برای درمان نشانه‌های اختلال بیش‌فعالی و نقص تمرکز همراه با اختلال طیف اوتیسم، با نظر و صلاحدید روان‌پزشک معالج می‌توان استفاده کرد، هرچند اثربخشی و تحمل دارو در این کودکان کمتر از کودکان با بیش‌فعالی و نقص تمرکز بدون اختلال طیف اوتیسم است.

ضد صرع‌ها نظیر سدیم والپروات در صورت وجود اختلال تشنجی و در موارد کمتری برای درمان برخی مشکلات رفتاری و هیجانی در این کودکان استفاده می‌شوند. با این‌حال استفاده از ضد صرع‌ها برای مشکلات رفتاری و هیجانی در گام‌های اول توصیه نمی‌شود و به موارد خاصی با نظر روان‌پزشک معالج کودک محدود می‌شود. تجویز این داروها برای درمان صرع نیز مستلزم وجود شواهد بالینی تایید‌کننده اختلال تشنجی است و صرف وجود تغییرات غیر‌اختصاصی در نوار مغز وجود تشنج مخفی یا آشکار را تایید نمی‌کند و برخلاف برخی توصیه‌ها لازم نیست به‌صورت دوره‌ای در فواصل مشخص از این کودکان نوار مغز گرفته شود مگر در مواردی که پزشک معالج تشخیص دهد.

شواهد به نفع ایمنی و اثر‌بخشی داروهایی نظیر نالتروکسان، ترکیبات کانابینویید، اکسی‌توسین، سربرولایزین، ممانتین، آمانتادین، ریلوزین، دی سیکلوسرین و... محدود بوده و به‌کارگیری آنها نیازمند انجام تحقیقات بیشتر در آینده است. بنابراین فعلا تجویز آنها به‌طور معمول توصیه نمی‌شود. در بین مکمل‌ها شواهد متناقضی به نفع اثر‌بخشی انواع مکمل‌ها نظیر امگا ۳، زینک، منیزیم، TMG، ویتامین‌ها (B۱۲ ‌و سایر انواع ویتامین‌ها) و پروبیوتیک‌ها وجود دارد و بر این اساس استفاده از آنها چندان توصیه نمی‌شود. ملاتونین را می‌توان با نظر پزشک معالج برای بهبود برخی مشکلات خواب این کودکان استفاده کرد. برای ترکیبات گیاهی (کلم بروکلی و...)، آتنتالین، آتنساف یا انواعی از درمان‌های سنتی که برای این اختلال یا نشانه‌های بیش‌فعالی نقص تمرکز مطرح می‌شوند شواهد معتبر یا کافی علمی وجود ندارد.

هرگونه ممنوعیت غذایی نظیر رژیم‌های غذایی فاقد لبنیات، پروتئین، ماهی یا رژیم‌های بدون گلوتن یا کازئین نیز از نظر علمی به طور معمول مورد تایید نیست جز در مواردی که نشانه‌های اختلال ثانویه به برخی بیماری‌های شناخته‌شده با تشخیص پزشکان متخصص باشد. روش‌های درمانی نظیر تزریق سلول‌های بنیادی در مرحله تحقیقات هستند و به‌کارگیری آنها در کار بالینی نیازمند شواهد بیشتر و مجوزهایی است که هنوز صادر نشده‌اند. بر اساس تحقیقات، درمان‌هایی نظیر نوروفیدبک یا لورتا نوروفیدبک، اثربخشی اندک و ناپایدار بر نقص تمرکز داشته و استفاده از آنها در اختلال بیش‌فعالی و نقص تمرکز و اختلال طیف اوتیسم مورد تایید نیست. در مورد  rTMS هرچند شواهدی برای درمان برخی ابعاد این اختلال وجود دارد ولی این شواهد ناکافی است و نیازمند تحقیقات بیشتر است. بنابراین تجویز آن به‌طور گسترده در کار بالینی توصیه نمی‌شود.

روش‌هایی نظیر سم‌زدایی، صوت‌درمانی، موسیقی‌درمانی، پت‌درمانی (مداخلات درمانی به کمک حیوانات خانگی) یا سایر درمان‌های مشابه که توسط برخی افراد تبلیغ می‌شود مبنای علمی معتبری نداشته و مورد تایید نیستند. با وجود برخی گزارش‌ها در مورد اثر برخی واکسن‌ها ولی آخرین یافته‌های علمی نشان می‌دهد که انجام واکسیناسیون در این کودکان مجاز است و باعث بروز یا تشدید اختلال نمی‌شود مگر در مواردی که پزشک متخصص تعیین کند. به‌طور کلی درمان اصلی این اختلال توانبخشی در حوزه‌های گفتار و زبان، شناخت و رفتار است که باید با نظارت روان‌پزشک معالج توسط تیم توانبخشی انجام شود. برخی داروها را در موارد خاصی می‌توان به صورت محدود با نظر روان‌پزشک معالج استفاده کرد. بسیاری از داروها، روش‌های مبتنی بر فناوری نظیر نقشه مغزی، نورو‌فیدبک، TDCS، رژیم‌های غذایی، مکمل‌ها، ویتامین‌ها و... از نظر علمی مورد تایید نیستند و نباید استفاده شوند.

به‌کارگیری روش‌های درمانی تایید‌نشده و غیر‌معتبر می‌تواند برای کودکان عوارض و خطرات جدی به‌همراه داشته باشد و نباید در این زمینه به تبلیغات و نظرات افراد در برخی رسانه‌ها و فضای مجازی و... اعتماد کرد. دقت کنید که وجود یک یا چند مقاله یا تحقیق به‌نفع اثربخشی یک دارو یا رضایت برخی از والدین از اثر یک دارو دلیل موجهی برای ایمن و موثر بودن آن نیست، تایید علمی یک دارو مستلزم طی فرآیند‌های پیچیده‌ای است که نتایج آن در راهنماهای بالینی معتبر در اختیار متخصصان قرار می‌گیرد.

انجمن علمی روان‌پزشکی کودک و نوجوان ایران